Traduction de cet article de ALS News Today :
https://alsnewstoday.com/experimental-treatments-for-als
Sur la page en anglais vous trouverez pour chaque molécule plus d'informations.
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Introduction :
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative grave caractérisée par la perte progressive des motoneurones, cellules nerveuses qui contrôlent les muscles volontaires. Cette perte entraîne des symptômes tels qu'une faiblesse musculaire générale, des difficultés à se déplacer, à respirer, à manger et à parler.
Un certain nombre de traitements expérimentaux sont en cours d'élaboration pour le traitement potentiel de la SLA. Ils vont de ceux qui visent à traiter les symptômes de la maladie à ceux qui pourraient cibler la cause sous-jacente de la maladie. À terme, toutes ces recherches pourraient même déboucher sur un traitement curatif de la SLA. Certaines des thérapies expérimentales actuellement en cours de développement pour la maladie sont résumées ci-dessous.
AstroRX
AstroRx est une thérapie par cellules souches composée d'astrocytes humains entièrement matures dérivés de cellules souches embryonnaires humaines, administrés par injection intrathécale (dans le liquide entourant la moelle épinière) pour soutenir les motoneurones endommagés. Le traitement vise à compenser le mauvais fonctionnement des astrocytes et à prévenir la perte de motoneurones, ralentissant ainsi la progression de la SLA. Cette thérapie potentielle a fait l'objet d'un essai de phase 1/2.
Le cannabis
Les produits dérivés du cannabis sont évalués pour leur potentiel dans le traitement de la SLA dans le cadre de divers essais cliniques. Les ingrédients actifs du cannabis - le tétrahydrocannabinol (THC) et le cannabidiol (CBD) - sont appelés cannabinoïdes. On pense qu'ils agissent comme des antioxydants, des anti-inflammatoires et des agents neuroprotecteurs et qu'ils pourraient donc ralentir ou prévenir l'aggravation des lésions des cellules nerveuses dans le cas de la SLA.
CNM-Au8
CNM-Au8 est une thérapie expérimentale mise au point pour traiter les patients atteints de SLA, de maladie de Parkinson et de sclérose en plaques. Il contient une suspension d'or nanocristallin qui favorise les réactions biologiques au sein des cellules qui génèrent de l'énergie, et aide à éliminer les sous-produits destructeurs du métabolisme cellulaire. Des études précliniques ont démontré que le CNM-Au8 est capable de protéger les neurones moteurs contre les dommages graves et la mort. Il fait l'objet d'essais de phase 2.
CNS10-NPC-GDNF
CNS10-NPC-GDNF est une thérapie expérimentale à base de cellules souches développée par des chercheurs du Cedars-Sinai Medical Center de Los Angeles pour potentiellement ralentir la progression de la maladie et prolonger la survie des personnes atteintes de SLA. Il est administré par voie chirurgicale dans des régions précises de la moelle épinière ou du cerveau.
Engensis
Engensis est une thérapie génique expérimentale conçue pour ralentir la progression de la maladie chez les personnes atteintes de SLA. Il est développé par Helixmith pour être administré par des injections régulières dans les muscles ou des injections intramusculaires.
GM6
GM6 est un peptide créé artificiellement et développé pour le traitement de la SLA et d'autres maladies neurodégénératives. Contrairement à d'autres thérapies, le GM6 n'a pas de cible distincte, mais affecte plutôt de multiples voies pour traiter la SLA et promouvoir la survie des motoneurones en ralentissant la dégénérescence par un mécanisme inconnu. Il a terminé les essais de phase 2 chez les patients atteints de SLA.
IPL344
IPL344 est un traitement expérimental en cours de développement pour ralentir la progression de la SLA. IPL344 est une molécule que les chercheurs ont conçue pour activer la voie de signalisation Akt, qui joue un rôle dans la survie des cellules. Des études ont montré que l'activité de la voie Akt est réduite chez les patients atteints de SLA. En activant cette voie, les chercheurs pensent que l'IPL344 pourrait contribuer à protéger les cellules nerveuses et à ralentir la progression de la maladie. Un essai de phase 1 recrute actuellement des patients atteints de SLA.
Masitinib
Le masitinib est un inhibiteur expérimental de tyrosine kinase administré par voie orale qui cible les cellules du système immunitaire appelées mastocytes et macrophages. Il agit en bloquant l'activation de protéines appelées tyrosine kinases, qui jouent un rôle dans l'inflammation et les états inflammatoires chroniques. Un essai de phase 3 testant le masitinib en tant que traitement d'appoint recrute actuellement des patients atteints de SLA.
MN-166
Le MN-166 est une petite molécule qui inhibe l'action des enzymes appelées phosphodiestérases -4 et -10 et celle du facteur inhibiteur de la migration des macrophages, qui jouent tous un rôle important dans l'inflammation. Le MN-166 bloque également l'activité des molécules de signalisation cellulaire qui jouent un rôle dans l'inflammation, favorisant la survie, le développement et le fonctionnement des cellules nerveuses. Un essai de phase 2/3 recrute actuellement des patients atteints de SLA.
NSI-566
NSI-566 est une thérapie expérimentale à base de cellules souches visant à réduire la perte de neurones moteurs et à améliorer la fonction motrice chez les patients atteints de SLA. Il s'agit de cellules souches neurales dérivées de la moelle épinière humaine qui, une fois injectées dans la moelle épinière, se différencient en neurones matures. Elles entourent et soutiennent les motoneurones déficients dans la SLA en s'intégrant dans le réseau neuronal et en formant des connexions (synapses) avec les neurones du patient. Un essai de phase 3 est prévu.
NPT520-34
Le NPT520-34 est une petite molécule expérimentale administrée par voie orale qui peut pénétrer la barrière hémato-encéphalique. Elle est capable de réduire la production de protéines associées aux astrocytes et à la microglie. De cette manière, la thérapie potentielle peut ralentir la progression de la SLA en réduisant la neuroinflammation. La thérapie potentielle a fait l'objet d'un essai de phase 1 chez des volontaires sains, qui a donné des résultats positifs.
NT0502
Le NT0502 est un traitement oral expérimental développé pour réduire la salivation excessive (bave), un problème courant chez les patients atteints de SLA. La petite molécule contenue dans le NT0502 est un inhibiteur qui se lie au récepteur auquel l'acétylcholine se lie normalement. En bloquant ce récepteur (appelé récepteur muscarinique), le NT0502 réduit la quantité de salive produite et sécrétée par les glandes salivaires. Cette thérapie potentielle a fait l'objet d'un essai de phase 1.
NurOwn
NurOwn est une thérapie expérimentale qui utilise une plateforme de cellules souches mésenchymateuses (CSM) pour traiter la SLA. En utilisant des CSM prélevées sur les patients eux-mêmes, elle vise à aider les cellules nerveuses à survivre en luttant contre le processus de neurodégénérescence. La technologie de NurOwn encourage les CSM à se transformer en cellules qui sécrètent des facteurs neurotrophiques, lesquels favorisent la croissance du tissu nerveux et peuvent également aider les cellules nerveuses à survivre grâce à leur propre fonction neuroprotectrice.
Pridopidine
La pridopidine est un agoniste du récepteur sigma-1 expérimental pour le traitement de la SLA. Il s'agit d'une petite molécule qui se lie au récepteur sigma-1 sur les cellules nerveuses et gliales, qui sont les cellules qui soutiennent les cellules nerveuses. Les scientifiques pensent que le récepteur sigma-1 peut jouer un rôle dans la protection du système nerveux contre les maladies neurodégénératives, dont la SLA. Un essai de phase 2/3 est actuellement en cours de recrutement sur invitation.
Tegoprubart
Tegoprubart est un traitement à base d'anticorps conçu pour supprimer la neuroinflammation en empêchant l'interaction de deux molécules - le ligand CD40 (CD40L) et son récepteur - à la surface de plusieurs types de cellules immunitaires. Cette voie est hyperactive chez les patients atteints de SLA et peut contribuer aux lésions nerveuses inflammatoires. Un essai de phase 2 portant sur le tegoprubart est maintenant terminé.
Tregs
La thérapie cellulaire utilisant des cellules T régulatrices (Tregs) s'est révélée prometteuse pour supprimer l'inflammation et ralentir la progression de la SLA. Les scientifiques pensent qu'il existe un lien inverse entre les niveaux de Tregs et le taux de progression de la SLA. Cela suggère que l'augmentation du taux de Tregs chez les personnes atteintes de SLA pourrait retarder la progression de la maladie. Cette thérapie potentielle fait l'objet d'un certain nombre d'essais.
TUDCA
Le TUDCA (acide tauroursodésoxycholique) est une petite molécule susceptible de réduire la mort des cellules nerveuses, caractéristique de la SLA, grâce à sa capacité à agir comme un antioxydant qui empêche les espèces réactives toxiques de l'oxygène de s'accumuler à l'intérieur des cellules. La molécule a également la capacité de contrôler la fonction immunitaire. Elle est actuellement étudiée en tant que traitement complémentaire dans le cadre d'essais de phase 2 et 3.
TUDCA
Le TUDCA (acide tauroursodésoxycholique) est une petite molécule susceptible de réduire la mort des cellules nerveuses, caractéristique de la SLA, grâce à sa capacité à agir comme un antioxydant qui empêche les espèces réactives toxiques de l'oxygène de s'accumuler à l'intérieur des cellules. La molécule a également la capacité de contrôler la fonction immunitaire. Elle est actuellement étudiée en tant que traitement complémentaire dans le cadre d'essais de phase 2 et 3.